酶替代疗法
ERA
多发性骨髓瘤
JIA
附着点炎相关关节炎
司库奇尤单抗
幼年特发性关节炎
双特异性抗体
CD3
非小细胞肺癌
NSCLC
免疫治疗
GPRC5D
Cosentyx
talquetamab
Imfinzi
jPsA
β淀粉样蛋白
lecanemab
阿尔茨海默氏症
拉那芦人单抗
HAE
Takhzyro
庞贝病
avalglucosidase alfa
Xenpozyme
遗传性血管水肿
ASMD
酸性鞘磷脂缺乏症
Nexviadyme
阿糖苷酶α
幼年银屑病关节炎
巴黎人赌场/核酸药物！ LNP携载GNAS的siRNA促进间充质干细胞向成骨细胞分化
骨骼动态平衡对生活质量至关重要，因为健康的骨骼对活动能力至关重要，而脆弱的骨骼(如骨质疏松症)容易骨折，导致长期残疾和死亡。
巴黎人娱乐/遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床：将发作减少94.8%!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
巴黎人真人/阿尔茨海默(AD)新药！卫材/渤健抗体药物lecanemab获美国FDA优先审查！
lecanemab是一种抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗早期AD患者。
Mol Cancer：开发出一种有望治疗三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
来自路易斯安那州立大学等机构的科学家们通过研究发现，FDA批准的用于治疗其它癌症类型的药物组合或能有效治疗对化疗耐受的三阴性乳腺癌。
Alzhe Res & Ther：两种FDA获批的药物或有望遏制阿尔兹海默病患者的疾病症状
来自科罗拉多大学等机构的科学家们通过研究发现，两种常用的精神性药物或能帮助改善阿尔兹海默病患者的机体症状，包括增强机体认知功能等。
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物！欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!
Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。
幼年特发性关节炎(JIA)新药！欧盟批准诺华Cosentyx(司库奇尤单抗)：治疗JIA的2种亚型！
JIA是最常见的儿童期风湿性疾病，附着点炎相关关节炎（ERA）和幼年银屑病关节炎（JPsA）是JIA的亚型。
早期肺癌治愈疗法！Imfinzi+化疗3期临床：治疗可切除肺癌(NSCLC)，显著提高病理学完全缓解率(pCR)!
在可切除的NSCLC患者中，与新辅助化疗相比，Imfinzi联合新辅助化疗使病理学完全缓解率（pCR）有统计学上显著且有意义的改善。此外，主要病理学应答（MPR）也有显著改善。