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Nat Commun:一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性

在一项新的研究中,来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦(Leber congenital amaurosis, LCA)患者---提

2022-04-14

Nature Biotechnology:开发出“升级版”高效新型引导编辑器

 近日,中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组与合作者发表研究成果,在植物中建立了更高效、广适的新型引导编辑系统ePPE(Engineered Plant Prime Editor)。

2022-04-07

Cell:在细菌中发现新型免疫防御机制!有望作为新的基因编辑和核酸检测工具

像人类一样,细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中,来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同

2022-04-07

世界上最恐怖的蚊子遇上神奇的CRISPR基因编辑技术,能否终结疟疾?

  每当夏日将至,人们就开始陷入到被蚊子支配的恐惧之中,小小的蚊子不仅让很多人饱受皮肉之苦,还会传播疟疾、登革热、丝虫病等危害性较强的传染病。因此,别看人类处在食物链的顶层,可几十年过去了,除了杀虫剂策略,我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。随着CRISPR 基因编辑革命的爆发,人们开始将目光聚焦于基因驱动,并期许借此系统改造蚊子、终

2021-06-08

WIREs RNA:探讨A-to-I RNA编辑在后生动物中的演化驱动力

  北京大学生命科学学院陆剑研究员课题组在WIREs RNA发表题为“Evolutionary driving forces of A-to-I editing in metazoans”的综述论文。由ADAR(adenosine deaminase acting on RNA)蛋白介导的腺嘌呤到次黄嘌呤(A-to-I)的RNA编辑是后生

2021-06-05

Nature子刊:单碱基编辑器助力肝病治疗

   可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑,但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具,能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用,其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的,并

2021-06-05

Nature:重大进展!利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化,有望治疗镰状细胞病

2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质,由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基(α2β2),每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因(HBB)的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白,其中只有一小部分引起疾病发生,最常见也最了解的疾病是镰状细胞病(SCD)。SCD是一种常见的致

2021-06-04

链霉菌碱基编辑研究获进展

  链霉菌是许多重要天然产物的生产者,其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑,但需提供外源修复模板,且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来,单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中,相较于传统CRISPR技术更为方便快捷。碱基编辑的效

2021-06-02

CAR-T细胞疗法最新研究进展(第22期)

2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被 认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一

2021-05-31

2021年5月Science期刊不得不看的亮点研究

1.Science:新研究揭示较大环境中哺乳动物大脑的空间编码doi:10.1126/science.abg4020; doi:10.1126/science.abi9663大脑经常被比作一台电脑,它的硬件由组装在复杂回路中的神经元组成;它的软件是管理神经元行为的大量编码。但有时,即使大脑的硬件似乎不足以完成任务,它也会表现得异常出色。例如,尽管大脑的空间感

2021-05-31