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mRNA药物综述!基于信使核糖核酸的治疗

信使RNA(Messenger RNA,mRNA)是一种单链核糖核酸,由一条DNA转录而成,携带蛋白质合成的编码信息,进一步转录并加工成功能蛋白质。

2022-06-28

全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!

valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。

2022-06-27

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia?和再生元公布了?NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中?TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24

干细胞新机制!支链氨基酸过多积聚抑制间充质干细胞治疗心肌梗死的疗效

心肌梗死(MI)损害心脏功能,重塑心脏结构,最终导致心力衰竭进展。干细胞治疗被认为是治疗缺血性心脏损伤最有前景的策略之一。

2022-06-24

新洞察!Neat1促进肾小管上皮细胞凋亡促进慢性肾脏疾病急性肾损伤

在AKI发作中幸存下来的患者可能会遭受持续性亚临床肾脏损伤,使他们处于更高的发展到慢性肾脏病、终末期肾病和死亡的风险。

2022-06-23

超14亿美元!诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23

Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

Cell子刊:AAV基因治疗缓解慢性疼痛

简单地讲,感觉到疼痛是人体受到损伤或疾病侵袭的预警性信号,如被尖锐物体或热刺激时,这种疼痛感来得快,消失得也快;但如果是长时间的持续刺激,就会引发对疼痛的高度敏感。

2022-06-21