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新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

BJP: MYDGF164在减轻慢性肾脏病肾纤维化方面具有重大潜力

慢性肾脏病(CKD)的定义是肾功能的进行性恶化,最终导致肾功能衰竭。这种恶化的主要原因被认为是进行性肾小管间质纤维化和慢性缺氧之间的“恶性循环”。

2022-04-19

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性

这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。

2022-04-16

PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送

这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。

2022-04-07

帕金森病治疗迎来新进展,拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法

  6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药,这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。

2021-06-09

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

即将开幕!2021(第十二届)国际细胞治疗大会

2021(第十二届)细胞治疗国际研讨会聚焦两大方向主题,一是产品技术研究前沿、新型疗法开发,二是商业化阶段的挑战与解决方案。诚邀国内外领先学术科研机构、大型医院、产业链上下游企业、国家监管机构、产业园区、投资机构、行业协会等专业人士共聚上海,分享行业进展动态,探讨产业发展瓶颈及细胞治疗和基因治疗的未来之路。

2021-06-01

全球首个血友病基因疗法!欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31

Nat Med:首次在人体中证实光遗传学可以恢复失明患者的部分视力

2021年5月28日讯/生物谷BIOON/---自2000年代中期的早期以来,光遗传学凭借它用光激活神经元的潜力,成为恢复盲人患者视力的一项有希望的技术。近年来,至少有两家公司宣布开始进行临床试验,在人体中测试基于光遗传学的疗法,其中的一家公司最近宣布,因视网膜色素变性(retinitis pigmentosa)而失明或几乎失明的患者在治疗后可以检测到光和运

2021-05-28