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首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布,填补本土研究空白

研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后,生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展,疾病进展得到延缓。同时,患儿耐受可,安全性良好。

2022-08-05

首款CD20xCD3双特异性抗体!罗氏Lunsumio获美国FDA优先审查:治疗滤泡性淋巴瘤(FL)!

Lunsumio已在欧盟获批,该药是第一种CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体,将为复发或难治性FL患者提供一种无化疗、现成的、固定疗程、门诊治疗选择。

2022-07-07

庞贝病第二代酶替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

首个酸性鞘磷脂缺乏症(ASMD)药物!欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

CD19 CAR-T细胞疗法!欧盟批准吉利德Yescarta:治疗滤泡性淋巴瘤(FL),总缓解率91%!

在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者,总缓解率(ORR)为91%,完全缓解率(CR)为77%,治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。

2022-06-29

杜氏肌营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24

丁型肝炎新药!吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!

Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎(hepatitis D)新疗法,已在欧盟获批上市,在美国正在接受监管审查。

2022-06-24

肝豆状核变性病创新疗法!阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著:快速持续显著改善组织中的铜动员!

ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物,该药旨在作为第一种靶向去铜疗法,选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理(SoC)的3倍。

2022-06-24

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22