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罕见病新药!美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-15

眼科基因疗法!渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!

该疗法通过视网膜下注射给药,旨在提供全长功能性RPGR蛋白。

2021-05-15

B型血友病新药!国内首个长效重组凝血九因子新药:赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!

赛玖凝®适用于:B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。

2021-04-25

390亿美元!阿斯利康收购亚力兄(Alexion)顺利通过美国反垄断审查!

此次收购,将充分扩展阿斯利康的治疗版图,进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。

2021-04-18

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率,在中国已进入审查!

Evrysdi的上市标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2021-04-15

成人生长激素缺乏症(AGHD)新药!诺和诺德Sogroya获欧盟批准:首个每周皮下注射一次生长激素!

Sogroya每周皮下注射一次,而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。

2021-04-14

首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物!Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!

Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物,这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2021-04-09