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首个胆管癌靶向药!强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)获日本批准,信达生物引进中国!

信达生物拥有大中华区权利,Pemazyre是第一个获批治疗胆管癌的靶向药物,通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散

2021-03-23

全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!

vosoritide可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。

2021-03-22

子宫内膜癌新药!卫材口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima(乐卫玛)获孤儿药资格!

最近,子宫内膜癌治疗迎来重大突破:“靶向+免疫”组合Keytruda+Lenvima验证性3期研究获得成功!

2021-03-22

巨细胞病毒(CMV)新药!武田maribavir 3期临床成功:将重新定义移植受者CMV感染/疾病治疗!

maribavir疗效优于常规疗法,安全性更高。在中国,maribavir已获批启动临床试验,治疗CMV感染或疾病。

2021-03-20

遗传性血管水肿(HAE)创新产品!武田Takhzyro在日本申请上市:治疗≥12岁患者预防HAE发作!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物,可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

2021-03-20

罕见病新药!C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!

Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法,阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。

2021-03-18

诺奖靶点新药!默沙东HIF-2α抑制剂belzutifan获美国FDA优先审查:治疗罕见肾癌!

belzutifan(MK-6482)用于治疗VHL综合征相关透明细胞肾细胞癌(ccRCC)。

2021-03-17

双功能免疫疗法!默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力!

bintrafusp alfa将一种转化生长因子-β(TGF-β)陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中,旨在同时阻断肿瘤微环境中的2条免疫抑制途径TGF-β和PD-L1。

2021-03-17

脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能,在中国已进入审查!

Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2021-03-17

法布里病新药!赛诺菲Fabrazyme:唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!

Fabrazyme于2003年上市,是第一款治疗法布里病的药物。现在,该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)。

2021-03-16