新案例：癫痫有望使用基因疗法！
近日，弗吉尼亚大学医学院的研究表明，一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征(Dravet syndrome，一种严重的癫痫)，并有可能延长患有这种疾病的人的生存时间。
2022-02-08
基因疗法使寿命延长40%
一项研究表示：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。这是近期抢先发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and injectable gene therapy
2022-01-21
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理，治疗罕见皮肤疾病
8月18日，Krystal Biotech宣布，FDA已受理其在研基因疗法B-VEC（beremagene geperpavec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
针对实体瘤，VBL首创基因疗法获FDA快速通道资格
美国FDA授予ofra-vec (ofranergene obadenovec，VB-111)快速通道资格，联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌。
2022-04-29
全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。
2022-07-22
Gene Writing，书写基因疗法未来？
基因书写（GENE WRITING）技术先驱公司Tessera Therapeutics宣布完成超3亿美元的C轮融资，融资收益将用于推进公司的技术平台，将候选项目推向临床，以及增强制造能力和扩建团队。
2022-05-20
Nat Commun：新研究表明恢复TCF4基因功能的基因疗法有望治疗皮特-霍普金斯综合征
在一项新的研究中，来自加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员人类大脑类器官揭示了一个基因发生的与一种严重的自闭症形式相关的突变如何破坏神经发育。
2022-05-23