Cell:补齐基因编辑最后缺口,开启线粒体基因编辑新时代
接下来的目标是提高?TALED 的编辑效率和特异性,为最终在胚胎、胎儿、婴儿或成年患者中编辑引起疾病的线粒体基因突变铺平道路。
2022-04-27
研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病
据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。
2022-07-22
新型线粒体碱基编辑器成功开发!线粒体基因组编辑的新时代来临
IBS科学传播者William I. Suh称赞道,“我认为这一发现的意义堪比2014年获得诺贝尔奖的蓝色LED的发明。就像蓝色发光二极管(LED)是让我们拥有高能效的白光LED光源的最后一块拼图一样
2022-04-27
斑马鱼基因编辑技术,助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现
近年来,斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛,为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。
2022-06-08
Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂
实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。
2022-05-26
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
2022-03-08
诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作
Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。
2022-06-23