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Cell:补齐基因编辑最后缺口,开启线粒体基因编辑新时代

接下来的目标是提高?TALED 的编辑效率和特异性,为最终在胚胎、胎儿、婴儿或成年患者中编辑引起疾病的线粒体基因突变铺平道路。

2022-04-27

研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

2022-07-22

新型线粒体碱基编辑器成功开发!线粒体基因编辑的新时代来临

IBS科学传播者William I. Suh称赞道,“我认为这一发现的意义堪比2014年获得诺贝尔奖的蓝色LED的发明。就像蓝色发光二极管(LED)是让我们拥有高能效的白光LED光源的最后一块拼图一样

2022-04-27

斑马鱼基因编辑技术,助力NSCL/P病因学研究及新的候选基因发现

近年来,斑马鱼基因编辑技术在基因敲除、基因敲入、转基因订制及表观遗传修饰等方面的应用日益广泛,为基因组研究、研发新的癌症治疗方法、攻克遗传性疾病等提供了全新的研究切入点及应用方向。

2022-06-08

Cell重磅:新型基因编辑工具诞生,吹散最后一片乌云

TALED编辑技术既没有细胞毒性,也不会导致线粒体DNA不稳定。

2022-05-09

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?

  以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2

2022-03-08

CRISPR基因编辑,恢复大脑出厂设置,改善饮酒对大脑造成的伤害

青少年酗酒是一个严重的公共健康问题,这项研究解释了当暴露在高浓度酒精中时,发育中的大脑会发生什么改变。

2022-05-12

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23