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首个婴儿型庞贝酶替代治疗“中国数据”发布,填补本土研究空白

研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后,生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展,疾病进展得到延缓。同时,患儿耐受可,安全性良好。

2022-08-04

庞贝(PD)基因疗法!安斯泰来公布AT845:在晚发型庞贝病成人患者中,安全性和耐受性良好!

AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法,直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。

2022-02-15

庞贝第二代酶替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

庞贝新药!赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme长期治疗:持续改善呼吸功能和活动能力!

Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-02-13

庞贝新药!美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme:治疗≥1岁晚发型庞贝(LOPD)患者!

Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2021-08-14

《自然评论》综述:肠和脑,到底谁是鸡、谁是蛋?

似乎一些难治愈的慢性疾病都容易被冠上“不死的癌症”这样的代称,比如强直性脊柱炎、子宫内膜异位症、慢性肠易激综合征、炎症性肠病等。

2022-08-20

以色列提出艾滋治疗新思路

以色列特拉维夫大学日前发布消息说,该校学者领衔的团队提出了一种基于基因编辑技术的艾滋病治疗新思路。

2022-06-21

科学家揭示人类糖尿和心脏发病之间的神秘关联!

近年来,全球糖尿病患者数量在不断攀升,而糖尿病患者经常面临着心脏病发病风险的增加,近日,来自梅奥诊所的研究人员揭示了糖尿病和心脏病这两种慢性疾病之间的关联。研究者表示,2型糖尿病患者死于心血管疾病的可能性是普通个体的四倍,这或许就使得临床医生认识到需要降低糖尿病患者的心脏病发病风险,而不仅仅是管理其机体的葡萄糖或血糖水平。

2022-03-28

造礁石珊瑚组织脱落研究获进展

研究还发现,LodA普遍存在于人类肠道、土壤和海洋等生态系统中重要的微生物类群,表明利用LodA激活原噬菌体可能是共同栖息在同一生态位的微生物之间竞争的常见策略。

2022-07-18

罕见RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14