-->
打开APP

TLR4是营养不良症训练免疫的调节因子

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体连锁隐形遗传性疾病,大约每5000名男性中就有1人患病。

2022-02-21

营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

科学家证实CD38-NADase是营养不良表型的一个新机制

杜氏肌营养不良症(DMD)是罕见疾病中的一种常见病,仅影响男性,其发病率为1 / 4500至1 / 6500新生儿。DMD起源于X染色体携带的编码肌萎缩蛋白的基因功能丧失,肌萎缩蛋白是肌膜下细胞骨架复合体的一种蛋白质。这种疾病表现为患者骨骼、平滑和心肌的戏剧性退化,在没有根治性治疗的情况下,只有姑息治疗,需要相当多的多学科护理才能将患者的中位预期寿命延长到30岁左右。

2022-03-23

Resolvin-D2靶向源性细胞,改善营养不良症的肌肉再生

杜氏肌营养不良症(DMD)中,营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化,而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。

2021-11-11

Med: MeCP2相关的通路调节失调与强直性营养不良密切相关

强直性肌营养不良1型(DM1)是由肌营养不良症蛋白激酶(DMPK)3‘端非翻译区(3’UTR)的微卫星CTG三核苷酸重复扩增引起的,其转录产物形成核核灶

2022-08-09

Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发

肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的,DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系,这对维持

2022-04-21

Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨营养不良

面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的,DUX4激活了不同的肌毒途径。

2022-01-17

系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型营养不良

面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的,它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。

2021-11-24

EMBO Mol Med:科学家识别出一种能诱发先天性营养不良症的关键基因

2021年11月30日 讯 /生物谷BIOON/ --为了有针对性地治疗一种疾病,研究人员就需要在分子和细胞水平上理解疾病的过程,这对于包括先天性肌营养不良症(CMD,congenital muscular dystrophies)在内的多种肌肉疾病来说也是如此。近日,一篇发表在国际杂志EMBO Molecular Medicine上题为“BET1 vari

2021-11-30

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24