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Science子刊:开发出一种大幅降低脱靶突变和在靶突变的基因编辑工具

分子工具CRISPR-Cas9可用于治疗遗传性血液疾病,但这可能会造成意外的遗传改变。

2022-07-26

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶

这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。

2022-04-16

Jennifer Doudna最新研究:基于CRISPR的新型RNA敲低工具问世,效率更高、脱靶更低

Csm 介导的 RNA 敲低兼具 Cas13 和 shRNA 策略的优点:同时拥有 Cas13 稳健的敲低和细胞核靶向能力,以及 shRNA 的最小的脱靶和细胞毒性。

2022-07-04

Science:通过抓键工程化提高T细胞受体的效力,同时减少脱靶毒性

T细胞受体(TCR)控制T细胞抗原特异性,并在识别肽-主要组织相容性复合体(peptide–major histocompatibility complex, pMHC)时帮助确定反应敏感

2022-04-13

Nature:重新设计Cas9蛋白,解决脱靶问题,让基因编辑更安全

CRISPR-Cas9基因编辑技术,通过向导RNA(gRNA)将Cas9酶靶向目标DNA序列,Cas9酶切割目标DNA双链,造成DNA双链断裂,DNA在非同源末端连接(NHEJ)修复时出错,从而实现基因敲除。然而,CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应,可能会在错位的基因位点切割DNA双链,从而导致潜在风险,这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床

2022-03-05

Nature:揭示常见的肾癌相关突变如何仅导致肾癌

在一项新的研究中,来自英国剑桥大学、芬兰赫尔辛基大学、美国国家癌症研究所和苏格兰圣安德鲁大学的研究人员研究了为什么经常与肾癌相关的突变会专门导致肾癌,而不是其他的癌症类型。

2022-08-12

Nature:揭示DNA突变对机体终生血细胞产生的影响机制

来自Wellcome Sanger研究所等机构的科学家们通过研究揭示了遗传突变如何在机体不同时期劫持血细胞的产生,相关研究结果揭示了这些变化如何与机体衰老以及多种年龄相关疾病发生之间的关联。

2022-06-15

Nature:新研究揭示DNA突变对终生血细胞产生的影响

随年龄变化的克隆行为反映了不同类型血癌出现的频率,并揭示了与快速克隆生长相关的突变更有可能导致恶性肿瘤

2022-06-08

《自然》:促癌基因突变为什么有器官特异性?

这项研究对决定癌症风险的种系突变和体细胞突变与发育谱系因素之间相互作用的机制提供了深入见解,阐明了PAX8在调控肾癌致癌信号传导中的关键作用,为创造靶向谱系转录因子、实现器官特异性靶向疗法打开了新大门

2022-07-21

Science:衰老的一个副作用,导致大脑体细胞超突变

在整个人类发育和衰老的过程中,无论是DNA复制发生错误还是受到物理化学的攻击,都会导致突变。有的突变发生在生殖细胞,是可遗传性突变;

2022-08-02