-->
打开APP

欧盟批准Aspaveli:治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),疗效优于C5抑制剂!

Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-12-17

苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂,由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

2021-09-06

苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的,PAH基因编码一种肝酶,负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。

2022-06-02

蛋白冠研究取得进展

纳米颗粒在疫苗、疾病诊疗等医学领域具有广阔的应用前景。近日,研究发现纳米颗粒的弹性显著影响其细胞内吞效率与模式、血液循环寿命和体内分布等生理命运。

2022-07-22

Nature:揭示MCM蛋白复合物阻止黏连蛋白介导的环挤压

人体内DNA分子大约有两米长,仍然要装进一个小小的细胞核。一个细胞核的大小与打印机的墨粉颗粒或细小的灰尘颗粒差不多。

2022-05-27

Cell:新研究绘制癌症相关基因突变增强的蛋白-蛋白相互作用图谱

在一项新的研究中,来自美国埃默里大学的研究人员揭示致癌突变会导致细胞中的蛋白-蛋白相互作用网络发生广泛扭曲。他们开发出一种类似于地面穿透雷达的过程,因为它能够绘制抗癌药物的潜在前景。

2022-05-16

Nature Biotechnology:科研人员通过调控蛋白质稳态建立蛋白降解靶向减毒疫苗新策略

该团队以流感病毒为模式病毒,建立了蛋白降解靶向病毒作为减毒疫苗的技术(PROTAC疫苗),为疫苗开发提供了新思路

2022-07-08

苯丙酮尿症(PKU)基因疗法!HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!

HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。

2022-02-22

Cell:发现α-突触核蛋白的双重功能

揭示了该蛋白与帕金森病及相关疾病相关的新功能。

2022-06-11