欧盟批准Aspaveli：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，疗效优于C5抑制剂!
Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
2021-12-17
苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
2022-04-20
欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
2021-09-06
苯丙酮尿症信使核糖核酸替代疗法的研究进展
苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸(Phe)代谢异常引起的常染色体隐性遗传病。PKU是由苯丙氨酸羟基酶(PAH)基因突变引起的，PAH基因编码一种肝酶，负责将膳食中的苯丙氨酸分解为酪氨酸(Tyr)。
2022-06-02
Cell：新研究绘制癌症相关基因突变增强的蛋白-蛋白相互作用图谱
在一项新的研究中，来自美国埃默里大学的研究人员揭示致癌突变会导致细胞中的蛋白-蛋白相互作用网络发生广泛扭曲。他们开发出一种类似于地面穿透雷达的过程，因为它能够绘制抗癌药物的潜在前景。
2022-05-16
Nature Biotechnology：科研人员通过调控蛋白质稳态建立蛋白降解靶向减毒疫苗新策略
该团队以流感病毒为模式病毒，建立了蛋白降解靶向病毒作为减毒疫苗的技术（PROTAC疫苗），为疫苗开发提供了新思路
2022-07-08
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
2022-02-22
