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Nat Genet:科学家识别出参与胎儿血红蛋白功能沉默的新型因子

来自费城儿童医院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR-Cas9进行了一项遗传筛查,识别出了两个NFI转录因子家族成员:NFIA和NFIX,其或能作为HBG1和HBG2的抑制子。

2022-05-31

欧盟批准Oxbryta:第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!

镰状HbS聚合是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。

2022-02-17

欧盟批准Aspaveli:治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),疗效优于C5抑制剂!

Aspaveli(pegcetacoplan)疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-12-17

欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂,由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

2021-09-06

Sci Adv:较低水平的血红蛋白或能保护机体抵御肥胖和代谢综合征 并改善机体总体健康!

2021年7月17日 讯 /生物谷BIOON/ --缺氧诱导因子(hypoxia-inducible factors,HIFs)通路的激活会重编程机体的能量代谢,而血红蛋白(Hb)则是氧气的主要载体。近日,一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Systematic evaluation of the association between

2021-07-17

阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂,由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

2021-07-26

利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化,有望治疗镰状细胞病

2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质,由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基(α2β2),每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因(HBB)的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白,其中只有一小部分引起疾病发生,最常见也最了解的疾病是镰状细胞病(SCD)。SCD是一种常见的致

2021-06-04

诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)疗效显著!

iptacopan可控制这种疾病的溶血机制,有潜力改变PNH的治疗模式。

2021-06-15

美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

2021-06-10

Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-27