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首个酸性鞘磷脂缺乏(ASMD)药物!欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

首个酸性鞘磷脂缺乏(ASMD)药物!赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

Xenpozyme于今年3月获日本批准,是第一个治疗ASMD的药物。

2022-05-27

J Clin Invest:肌酸核苷是一种癌细胞衍生的代谢物,与精氨酸缺乏相关

该研究揭示了CR不仅作为一个预后不良的生物标志物的潜力,而且还作为一个伴随的生物标志物来为精准医学策略中的精氨酸靶向治疗提供信息,以提高癌症患者的生存。

2022-07-25

丙酮酸激酶缺乏(PKD)首个疾病修正疗法!美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-02-19

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!

每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效,且疗效显示出非劣效性。

2022-06-20

美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏(CDD)相关癫痫发作的药物!

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022-03-22

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!

somatrogon具有延长的半衰期,每周注射一次,可显著降低治疗负担,提高治疗依从性。

2022-02-16

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)在欧盟获批!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,由维昇药业在中国开发。

2022-01-15