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A血友新药!美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!

efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定(BTD)的因子VIII疗法。

2022-06-08

NEJM:AAV基因疗让A血友长期治愈成为可能

近期,顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果,首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏,是临床上最常见的血友病类型,约占总患病人数的80%-85%,全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病

2021-12-05

B血友基因疗法!欧洲药品管理局授予杰特贝林etranacogene dezaparvovec加速评估资格!

etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法。

2021-12-18

全球首个A血友基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!

valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。

2022-06-27

柳叶刀子刊:揭示亚洲首个血友基因治疗药物临床研究成果

血友病作为一种遗传性出血疾病,主要分为两种类型,一种是血友病A型,即缺失凝血因子VIII,另一种是血友病B型,即缺失凝血因子IX。

2022-05-27

Nat Med:接受基因治疗2-4年后A血友患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢?

组织病理学显示,表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症,也没有检测到内质网压力。

2022-04-29

NEJM:临床试验表明新型基因疗法可让甲血友患者在多年内稳定表达VIII因子,并将出血次数减少了91.5%

2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究,一种治疗甲型血友病(hemophilia A,也称为VIII因子缺乏症)的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达,从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血

2021-11-21

全球首个血友基因疗法!欧盟授予valrox加速评估:治疗A血友,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31