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杜氏肌营养不良(DMD)新药!HDAC抑制剂givinostat 3期临床:显著延缓疾病进展,改善肌肉功能下降!

givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶,通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明,DMD患者中HDAC活性高于正常水平,这可能会阻止肌肉再生,并引发炎症。

2022-06-29

Science子刊:利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变,可恢复97%的dystrophin蛋白产生

2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD,也译为杜兴氏肌肉营养不良症)是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭,并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时,他们被迫坐在轮椅上,而且当他们的横膈膜减弱时,他们最

2021-05-26

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!

临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。

2021-01-12

获FDA优先审评资格 DMD创新疗法有望明年2月获批

Sarepta Therapeutics公司宣布,美国FDA已经接受该公司寻求加速批准casimersen(SRP-4045)的新药申请(NDA),并授予其优先审评资格,预计将在2021年2月25日之前做出回复。FDA同时表示,目前不打算成立咨询委员会来讨论该申请。Casimersen是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO),用于治疗特定杜氏肌营养不良(DMD

2020-08-27

杜氏肌营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26

Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可

 今日,致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司,宣布与Hansa Biopharma公司达成协议,获得独家全球性许可,开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段,扩展治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和肢带型肌营养不良症(LGMD)的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare

2020-07-03

杜氏肌营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29

辉瑞公布DMD基因疗法最新结果

 5月15日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,其在研基因疗法PF-06939926,在治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的1b期临床试验中,表现出良好的耐受性和令人鼓舞的疗效,以及可控制的安全性事件。该公司计划在今年下半年启动这一基因疗法的全球性3期临床试验。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因上出现突变而导致的罕

2020-05-20

杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926最新数据:蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善

2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床(ambulatory)DMD男孩的初步数据表明,PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安

2020-05-17