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急性心梗患者服用PCSK9抑制剂可降低斑块负荷

在阿利西优单抗组中,粥样斑体积百分比的平均变化显著大于安慰剂组(-2.13% vs. -0.92%)

2022-05-07

Nature子刊:北京大学胡家志团队开发出更为安全的Cas9变体Cas9TX

 CRISPR-Cas 核酸酶是目前最为广泛使用的基因编辑工具,在基础科研以及临床应用方面都有着广阔的应用前景。然而除了脱靶活性,CRISPR-Cas 还会产生染色体易位以及染色体大片段缺失等染色体结构异常,这些副产物严重威胁了基因组的稳定性,并与癌症的发生相关,因此成为CRISPR-Cas应用的一大障碍。2021年10月,一名淋巴瘤患者在接受 A

2022-03-10

阿斯利康发布PCSK9反义疗法最新研究成果

 PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期。研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低,能预防冠心病,这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。目前已获批靶向抑制PCSK9

2021-05-18

Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据:一次注射PCSK9降低约90%,持续长达10个月

PCSK9(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型)能参与调节肝低密度脂蛋白(LDL)受体的生命周期。研究发现,人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关,而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低,能预防冠心病,这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达,理论上,一次性

2021-06-21

可爱龙实验室解析“史上最小Cas9

可爱龙实验室进一步在不影响 IscB 活性的情况下去除了 55 个氨基酸,使得最后的蛋白尺寸仅仅450个氨基酸,这是目前所知的最小 Cas9 同源体

2022-06-01

JCI Insight:靶向EBAG9可增强对T细胞的抗癌症免疫反应

T细胞通常善于消除病变细胞,但当涉及到肿瘤细胞时,它们似乎会失败。

2022-06-28

Nature:新研究发现9种新的冠状病毒

在一项新的研究中,来自加拿大、法国、俄罗斯、西班牙、美国和德国的研究人员重新分析了所有公开的RNA测序数据,发现了比以前已知的RNA病毒多出近10倍的病毒,包括在一些意想不到的地方发现的几种新的冠状病毒。

2022-01-31

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

Nat Commun:新模型首次揭示了CRISPR-Cas9的DNA切割行为

在一项新的研究中,来自荷兰代尔夫特理工大学的研究人员提出了一种基于物理的模型,它建立了一个关于CRISPR-Cas9基因编辑如何运作的定量框架,并允许他们预测在哪里、以何种概率以及为何会发生靶向错误,即脱靶。这项研究使我们首次对当今最重要的基因编辑平台背后的机制有了详细的物理了解。

2022-03-30

Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。

2022-03-08