NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果,降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明,基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物,能够可靠且持续地沉默突变基因的表达,对患者健康产生积极影响。
Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布,FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!
Journal of Virology:昆虫RNAi抗病毒免疫研究中获进展
中国科学院武汉病毒研究所/病毒学国家重点实验室研究员周溪团队在昆虫RNAi抗病毒免疫研究方面取得重要进展,揭示依诺沙星(Enoxacin)通过增强昆虫体内的RNAi抗病毒免疫,对多种病毒显示出广谱抗病毒活性。相关研究成果以Enoxacin shows a broad-spectrum antiviral activity against diverse vi
罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!
Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据:6月皮下注射一次,强效安全降低血压!
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。
Immunity:揭示靶向病毒RNAi抑制子的抗病毒药物研发新策略
RNAi是一种在真核生物中高度保守的转录后基因沉默机制,也是一种高效的抗病毒天然免疫机制。当病毒感染宿主细胞后,病毒RNA复制所产生的dsRNA被RNAi通路关键蛋白Dicer识别,并切割成病毒来源的小干扰RNA(vsiRNA),这些vsiRNA进一步组装入RNA诱导的沉默复合物RISC,介导被感染细胞内病毒RNA的降解。同时,许多病毒通过编码病毒RNAi抑
罕见病RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!