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安进RNAi疗法II期结果积极

安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。

2022-06-06

NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果,降低致病蛋白83%

这项2期临床试验数据表明,基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物,能够可靠且持续地沉默突变基因的表达,对患者健康产生积极影响。

2022-07-04

Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准

Alnylam宣布,FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。

2022-06-15

罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

Journal of Virology:昆虫RNAi抗病毒免疫研究中获进展

中国科学院武汉病毒研究所/病毒学国家重点实验室研究员周溪团队在昆虫RNAi抗病毒免疫研究方面取得重要进展,揭示依诺沙星(Enoxacin)通过增强昆虫体内的RNAi抗病毒免疫,对多种病毒显示出广谱抗病毒活性。相关研究成果以Enoxacin shows a broad-spectrum antiviral activity against diverse vi

2022-01-13

罕见病RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签:↓晚期患者血浆草酸水平!

在伴有严重肾功能损害(包括透析)的PH1患者中,Oxlumo显著降低血浆草酸水平。

2021-12-15

Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据:6月皮下注射一次,强效安全降低血压!

单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。

2021-11-17

Immunity:揭示靶向病毒RNAi抑制子的抗病毒药物研发新策略

RNAi是一种在真核生物中高度保守的转录后基因沉默机制,也是一种高效的抗病毒天然免疫机制。当病毒感染宿主细胞后,病毒RNA复制所产生的dsRNA被RNAi通路关键蛋白Dicer识别,并切割成病毒来源的小干扰RNA(vsiRNA),这些vsiRNA进一步组装入RNA诱导的沉默复合物RISC,介导被感染细胞内病毒RNA的降解。同时,许多病毒通过编码病毒RNAi

2021-10-01

罕见病RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-10-29